Spinale Muskelatrophie

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache im Säuglingsalter. Anders als früher ist die SMA mithilfe neuer Medikamente zu einer prinzipiell behandelbaren Erkrankung geworden. Im Folgenden werden die Grundlagen der neuen therapeutischen Ansätze zusammengefasst.