FDA genehmigt neue Behandlung für Hämophilie A oder B

«Die heutige Zulassung von Hympavzi^® (Hersteller: Pfizer) bietet Patienten mit Hämophilie eine neue Behandlungsoption, die als erste ihrer Art auf ein Protein im Blutgerinnungsprozess abzielt», sagte Ann Farrell, M.D., Leiterin der Abteilung für nicht-maligne Hämatologie im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. «Diese neue Behandlungsart unterstreicht das Engagement der FDA, die Entwicklung innovativer, sicherer und wirksamer Therapien voranzutreiben.»

Hämophilie A und Hämophilie B sind genetisch bedingte Blutungsstörungen, die durch eine Funktionsstörung oder einen Mangel des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) bzw. IX (FIX) verursacht werden. Bei Patienten mit diesen Hämophilien kann Blut nicht richtig gerinnen und nach Verletzungen oder Operationen können sie deshalb länger als normal bluten. Es kommen auch spontane Blutungen in Muskeln, Gelenken und Organen vor, die lebensbedrohlich sein können. Diese Blutungsepisoden werden normalerweise entweder durch eine bedarfsgerechte, episodische Behandlung oder Prophylaxe mit Produkten behandelt, die FVIII oder FIX enthalten, oder mit einem Produkt, das einen Faktor nachahmt.

Hympavzi ist ein neuer Medikamententyp, der, anstatt einen Gerinnungsfaktor zu ersetzen, die Menge und damit die Aktivität des natürlich vorkommenden Antikoagulationsproteins namens Tissue-factor-pathway-Inhibitor reduziert. Dadurch wird die Menge an Thrombin erhöht, einem Enzym, das für die Blutgerinnung entscheidend ist. Dadurch soll die Häufigkeit von Blutungsepisoden verringert oder verhindert werden.

Die Zulassung von Hympavzi basiert auf einer offenen, multizentrischen Studie an 116 erwachsenen und pädiatrischen männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A oder schwerer Hämophilie B, beide ohne Inhibitoren. In den ersten sechs Monaten dieser Studie erhielten die Patienten entweder bedarfsgesteuert (33 Patienten) oder prophylaktisch (83 Patienten) eine Behandlung mit Faktorersatz. Anschliessend erhielten die Patienten zwölf Monate lang eine Hympavzi-Prophylaxe. Der primäre Indikator für die Wirksamkeit von Hympavzi war die Zahl der jährlichen Blutungen (Blutungsrate), die eine Behandlung erforderten.

Bei den Patienten, die in den ersten sechs Monaten der Studie einen Faktorersatz nach Bedarf erhielten, betrug die geschätzte jährliche Blutungsrate 38 im Vergleich zur geschätzten jährlichen Blutungsrate während der Behandlung mit Hympavzi von 3,2. Dies zeigt, dass Hympavzi dem Faktorersatz nach Bedarf überlegen war. In den ersten sechs Monaten, in denen die Patienten einen prophylaktischen Faktorersatz erhielten, betrug die geschätzte jährliche Blutungsrate 7,85 und während der darauffolgenden zwölf Monate unter Hympavzi-Prophylaxe 5,08. Dies zeigt, dass Hympavzi zu ähnlichen Blutungsraten führte.

Der Einsatz von Hympavzi ist mit etlichen Warnhinweisen versehen und verlangt Vorsichtsmassnahmen hinsichtlich zirkulierender Blutgerinnsel (Gefahr hromboembolischer Ereignisse), Überempfindlichkeit und embryofetaler Toxizität. Die häufigsten eher unproblematischen Nebenwirkungen von Hympavzi sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen und Juckreiz (Pruritus).